ژنی که مستقیماً وارد سلول می شود معمولاً عملکردی ندارد. در عوض ، یک حامل به نام وکتور(ناقل)، که از نظر ژنتیکی اصلاح شده است، ژن سالم را وارد سلول می کند. برخی ویروس ها اغلب به عنوان وکتور استفاده می شوند زیرا با آلوده شدن سلول می توانند ژن جدید را تحویل دهند. ویروس ها اصلاح می شوند به این معنی که خاصیت تکثیر و بیماری زایی آنها به طور کامل حذف می شود و بنابراین در صورت استفاده در افراد نمی توانند باعث بیماری شوند.

دو نوع ژن تراپی وجود دارد: مستقیم (این ویوو) و غیر مستقیم (اکس ویوو)

در روش مستقیم، وکتور را می توان به طور داخل وریدی (توسط IV) تزریق یا به طور مستقیم به یک بافت خاص در بدن تزریق کرد.

در روش غیر مستقیم، سلول های بنیادی بیمار خارج می شوند و در محیط آزمایشگاهی در معرض وکتور قرار داده می شوند. سپس سلولهای حاوی وکتور به بیمار بازگردانده می شوند. اگر درمان موفقیت آمیز باشد ، ژن جدیدی که توسط ناقل تحویل می شود یک پروتئین را ایجاد می کند و فرد را از بیماری نجات می دهد.

اثربخشی:

پرسش مهم:

ژن تراپی چقدر موثر است؟

در صورت استاندارد شناخته شدن ژن تراپی به عنوان درمان بیماری های ژنتیک، تنها درمان قطعی برای این بیماریها خواهد بود.

هرکدام از روش های درمانی برای بیماری ام پی اس، محاسن و معایبی دارند.

۱. آنزیم تراپی: محاسن: خطر کم مرگ و میر، بدون محدودیت سنی، وسیله پزشکی خاصی لازم نیست. معایب: هزینه بالای تزریق هفتگی ( در کشورهای غربی به طور تقریبی چهارصد هزار دلار سالانه هزینه دارد)، عمر کوتاه آنزیم تزریق شده به بدن ( برای انسان حدود ۴۰ دقیقه و برای موش حدود ۲ دقیقه)

۲. پیوند سلول های بنیادی: محاسن: هزینه پایین تر نسبت به آنزیم تراپی ( حدود صد هزار دلار در کشورهای غربی)، درمان دائمی ( یک بار برای همیشه)، فعالیت مداوم آنزیم، تاًثیر بیشتر در آسیب شناسی استخوانی نسبت به آنزیم درمانی. معایب: خطر مرگ و میر، محدودیت سنی دارد، وسایل پزشکی خاص لازم است. امکان پس زدن پیوند وجود دارد، در دسترس بودن اهدا کننده، تاثیر زیادی بر روی آسیب های استخوانی و مغزی ندارد.

۳. ژن تراپی: محاسن: درمان همیشگی ( یک بار برای همیشه)، فعالیت مداوم آنزیم، به فرد اهدا کننده احتیاجی نیست، بدون محدودیت سنی، اثر قابل توجهی در مشکلات استخوانی و ذهنی دارد. معایب: انتخاب ویروس برای انتقال ژن سالم به بدن فرد بسیار مهم است. هزینه بسیار سنگین