اولین سمینار علمی بیماری موکوپلی ساکاریدوز(ام پی اس) را در آپارات تماشا کنید.
اولین سمینار علمی بیماری موکوپلی ساکاریدوز(ام پی اس) در ایران
تاریخ انتشار : 1403/04/01
اولین سمینار علمی بیماری موکوپلی ساکاریدوز
انجمن حمایتی بیماران ام پی اس اولین سمینار علمی بیماری موکوپلی ساکاریدوز(ام پی اس) را با مشارکت مرکز رشد و تکامل، بیمارستان مرکزطبی کودکان و دانشگاه تهران در تاریخ 1403/03/31 در سالن همایش های بیمارستان مرکزطبی کودکان با حضور 150 پزشک متخصص و تعدادی از خانواده های بیماران ام پی اس برگزار کرد.
محورهای سمینار:
-بررسی علائم بالینی، تشخیص اولیه
-آزمایشات تکمیلی و آزمایشات ژنتیک
-اختلالات گوش و حلق و بینی، اختلالات دندانپزشکی و ارتوپدی
-پیوند و اندیکاسیون های آن در بیماران MPS
گروه های هدف:
-متخصصین کودکان
-فوق تخصص خای غدد، اعصاب و خون کودکان
-متخصصین ژنتیک، علوم آزمایشگاهی، ارتوپدی، گوش و حلق و بینی، رادیولوژی، پاتولوژی
-دندانپزشکان.
جهت مشاهده ویدیوهای سمینار کلیک کنید.
ام پی اس و بحران گرانی دارو
تاریخ انتشار : 1402/03/12
یک بسته دارو، ۲۰ تا ۴۰ میلیون تومان/ کودکانی که به این داروها نیاز دارند، رو به مرگ هستند
حالا هزینه های درمانی پس از پیوند در هر کدام از این بیماران به بیش از ۵۰۰ میلیون تومان می‌رسد.
نشست صمیمی نمایندگان دولت و مجلس با بیماران نادر به مناسبت روز ملی بیماریهای نادر
تاریخ انتشار : 1402/03/12
به مناسبت گرامیدشت روز ملی بیماریهای نادر که در روز 8 اسفند ماه در بنیاد بیماریهای نادر ایران برگزار شد جمعی از بیماران نادر با معاون امور زنان و رئیس مرکز ارتباطات مردمی نهاد ریاست جمهوری و عضو کمیسیون بهداشت مجلس برای بیان مشکلات و دغدغه های خود دیدار کردند.
داین دیدار نمایندگان انجمن های بیماران نادر به بیان مشکلات دارویی و درمانی و مشقات زندگی با بیماری نادر پرداختند.
حجت الاسلام احمد صالحی در در پاسخ به مشکلات این بیماران گفت: تمام تلاش ما این است که شان و کرامت انسانی بیماران نادر حفظ شود و آنها بجز رنج بیماری که بر دوش می کشند دغدغه دیگری نداشته باشند.
حجت الاسلام صالحی با اشاره به دستور رئیس جمهور در سال گذشته نسبت به اجرایی شدن سند ملی بیماریهای نادر افزود: در دولت تلاشهای زیادی صورت گرفت تا بیماران نادر تحت پوشش بیمه ای قرار بگیرند و مشکلات داویی و درمانی آنها رفع شود. ما همچنان بر عهد خود پایبندیم و با تمام توان در جهت رفع دغدغه های این قشر مغفول مانده تلاش می کنیم.
همچنین معاون اموز زنان رئیس جمهور خانم دکتر انسیه خزعلی در این نشست گفت ما سالهای زیادی است که با رنج ها و مشکلات بیماران نادر آشنا هستیم و اینجا نیامده ایم که حرف بزنیم بلکه آمده ایم که صدای بیماران نادر را بشنویم.
خزعلی در این نشست از تعدادی از روسای انجمن های بیماران نادر و مادران این بیماران با پاس تمام تلاشهایی تاکنون انجام داده اند تقدیر کرد.
در این نشست همچنین دکتر محمدعلی محسنی بندپی عضو کمیسیون بهداشت مجلس ضمن تقدیر از زحمات بنیاد بیماریهای نادر و تلاشهای زنده یاد مرحوم دکتر علی داودیان بنیانگذار بنیاد بیماریهای نادر بیان داشت: والدین بیماران نادر که علاوه بر رنج تربیت و پرورش فزندانشان رنج بیماریهای نادر را هم به دوش می کشند جایگاه رفیعی نه تنها در نزد خداوند بلکه در جامعه دارند. چرا که آنها بخش زیادی ازبار جامعه و سیستم سلامت را به دوش می کشند.
محسنی بندپی افزود: نگاه به این بیماریهای ها از بعد علمی بسیار حائز اهمیت است و ما اگر بتوانیم با توسعه تحقیقات علمی روشهای پیشگیرانه را بری جلوگیری از بروز این بیماریها به کار ببریم کمک بزرگی به هم جامعه و هم نظام سلامت کرده ایم.
این عضو کمیسیون بهداشت مجلس گفت: من در طول سالهای خدمتم سعی کرده ام صدای بیماران نادر باشم و تمام تلاشم هم تا وقتی که در جایگاه مسئول هستم همین خواهد بود.
در این نشست نمایندگان انجمن های بیماریهای کوتاه قامتان، موکوپولی ساکاریدوز(ام پی اس)، توبروز اسکلروزیس، نوروفیبروماتوز، پروانه ای، اسکلرودرمی، نقص ایمنی، آلوپسی، میاستنی گراویس، اکستروفی مثانه، سندرم ویلیامز و فنیل کتونوری (پی کی یو) حضور داشتند.
آشنایی با بیماری ام پی اس (MPS)
تاریخ انتشار : 1402/03/12
خبرگزاری همشهری آنلاین:
بیماری موکوپلی ساکاریدوز یا همان ام پی اس (mucopolysaccharidosis) از نوع بیماریهای ژنتیکی - متابولیکی است که با توجه به عدم شیوع بالای آن در دنیا، جزء بیماریهای نادر محسوب شده است.
این بیماری به دلیل جهش در یک ژن بروز می‌کند که آن ژن مسئول تولید یک آنزیم یا پروتئین است. این آنزیم‌ها درون سلول وظیفه شکستن و تجزیه مولکول‌های درشتی را دارند که به آنها موکوپلی ساکارید می‌گویند. همچنین تجزیه نشدن این مولکول‌ها سبب انباشته شدن آنها در درون سلول شده و به تدریج سبب تخریب و مرگ سلولی در اقشار مختلف می‌شود. علائم این بیماری در زمان تولد بروز نمی‌یابد و معمولا نشانه‌های آن چند ماه پس از تولد نمایان می‌شود.
این بیماری در خانواده‌هایی که ازدواج آنها خویشاوندی است، شیوع بالایی دارد.
این بیماری از هر ۱۰۰ هزار نفر، یک فرد را مبتلا می‌کند و محققان با شناخت عملکرد آنزیم‌ها موفق به ساخت دارویی شده‌اند که توسط آن می‌توان نوع خفیف این بیماری را درمان کرد.
تغییر چهره، ایجاد خشونت، بزرگ شدن زبان، ایجاد مشکلات تنفسی، کدورت قرنیه چشم، از بین رفتن شنوایی ودر نهایت سفت و خشک شدن مفاصل از جمله علائم اصلی این نوع بیماری است.
هر چند درمان قطعی برای بیماران «ام پی اس» وجود ندارد، اما اگر درابتدای بروز علائم عنوان شده تشخیص به درستی صورت گیرد، می‌توان مدت درمان را طولانی کرد.
به نظر می‌رسد تشکیل و راه‌اندازی انجمن بیماران «ام پی اس» آنها را صاحب صدا و قدرت کرده و زمینه‌ای را فراهم خواهد کرد تا بیماران از طریق آن، نیازها و خواسته‌های خود را به گوش مسئولان ذیربط برسانند.
بیماری "موکوپلی ساکاریدوز" یک گروه از بیماریهای ژنتیکی - متابولیکی نادر است که در طبقه‌بندی بیماریها جزء بیماریهای ذخیره لیزوزومی است.
بیماری ام. پی. اس یک بیماری پیش رونده است ولی می‌توان با تشخیص زود‌رس از برخی از علائم آن جلوگیری کرد. تعدادی از مبتلایان به این بیماری هم از نطر ذهنی سالم بوده و از لحاظ یادگیری و آموزشی هم مشکلی ندارند، ولی از نظر جسمی و بدنی دارای مشکلات عدیده‌ای هستند و بدن آنها رشد نمی‌کند و تنها قد و وزن این بچه‌ها تا سن ۷ سالگی رشد می‌کند.
این بیماری شیوع زیادی نداشته و با الگوی وراثت اتوزومی به ارث می‌رسد که از هر ۵۰ تا۱۰۰ هزار نفر یک فرد به این بیماری مبتلا می‌شود.
تا چندی قبل در مورد درمان بیماری «ام. پی. اس» راهکاری وجود نداشت، اما خوشبختانه با تولید آنزیم‌ها به روشهای مهندسی ژنتیک برای بعضی از انواع ام پی اس دارو تولید شده و این در حالی است که از پیوند مغز استخوان و سلول‌های بنیادی هم برای درمان استفاده می‌شود.
بیماران نادر و کمک به بیماران نادر دارای سه ضلع اصلی است، اولین ضلع آن خانواده‌ها هستند که بیشترین کمک و حمایت را به بیماران می‌کنند، پزشکان هم همیشه در کنار این گونه خانواده‌ها هستند و به این بیماران کمک می‌کنند، داروخانه‌ها و کارخانه‌های داروسازی نیز ضلع سوم بوده که باید به این بیماران کمک کنند
گروه حمایت از بیماران ام.پی.اس
تاریخ انتشار : 1402/03/12
به گزارش از بنیاد بیماری های نادر ایران :
تاریخچه و فعالیت های:
موکوپلی ساکاریدوز (MPS) بیماری است ژنتیکی که با جهش دریک ژن یا شکست در چند ژن در فرد بروز می‌کند. از علائم فنوتیپی آن، بزرگی کبد و طحال، کدورت قرنیه چشم، انگشتان پنجه کبوتری، فتق ناف و بیضه، دفرمه شدن استخوان‌ها و با پیشرفت بیماری مشکلات قلبی و ریوی بزرگی سر(هیدروسفالی)، تنگی کانال گردن که موجب اختلالات حرکتی در بیمار می‌شود.
این بیماری به چندین تیپ تقسیم‌بندی می‌شود که علائم بیماری درهرتیپ متفاوت و کم‌وزیاد است. حدوداً از سال ۱۳۸۴ درمان این بیماری (در تیپ یک) با آنزیم الدورازیم آغاز شد و به‌مرور برای چند تیپ دیگر آنزیم شناخته‌شده ودرحال درمان است. با حمایت جناب آقای دکتر داودیان در بیمارستان صارم و به ریاست دکتر شفقتی همکاران محترمشان برخی از بیماران توسط خیرین برای خرید دارو مورد حمایت قرار گرفتند.
چندین جلسه در این بیمارستان همراه با والدین بیماران تشکیل و اساسنامه و اهداف این انجمن بررسی و مشخص شد. اساسنامه انجمن برای تائید به بهزیستی کشور ارسال گردید که متأسفانه بدون هیچ‌گونه توجه به مشکلات این بیماران و حمایت از طرف دولت و بهزیستی با تشکیل انجمن “آم پی اس” مخالفت گردید وکارناتمام ماند.
درمان:
تاکنون دو نوع درمان برای چند تیپ از این بیماری در نظر گرفته‌شده است.
اولین درمان واصلی‌ترین : پیوندمغزاستخوان است
دومین روش :آنزیم درمانی هست که بیشتر برای جلوگیری از پیشرفت بیماری و بهبود شرایط فعلی بیماراست.
مشکلات بیماران ام پی اس
تهیه دارو:
تیپ یک >>> آنزیم الدورازیم حدود چهارسال است که تحت پوشش بیمه قرارگرفته است.
تیپ دو و سه >>> هنوز راهی برای درمان شناخته نشده است
تیپ چهار( مورکیو)>>> درمان این تیپ فقط با انزیم ویمیزیم انجام می شود. که هر هفته باید تزریق شود ، که هر ویال ١٢٠٠٠٠تومان هزینه دارد،،، مثلا بچه ای که ١۵ کیلو باشد هر هفته ۶ ویال تزریق می شود که هفته ای ٧٢٠٠٠٠ تومان هزینه دارد.
تیپ ۶هم از سال ۲۰۱۳ دارو وارد شد و یکسال بعد تحت پوشش بیمه قرارگرفت. داروی تیپ ۶ناگلازایم
کاردرمانی:
درتمامی تیپ های این بیماری نیاز به کاردرمانی دارند ( حداقل هفته‌ای دوبار)
بخاطر مشکلات اسکلتی و خشکی مفاصل، که بخاطر هزینه های بالا تاحدی ناممکن می شود.
مشکلاتی که کم و زیاد درتمامی این بیماران دیده می‌شود (بستگی به وضعیت خودبیمار)
بزرگی طحال و کبد، کدورت قرنیه، هیدروسفالی، مشکلات قلبی و ریوی، عفونت‌های داخلی، مشکلات مفاصلی، رشد اسکلتی خیلی کم و…
۱۵ می (۲۵اردیبهشت )روز جهانی "ام پی اس"💜
تاریخ انتشار : 1402/03/12
نامگذاری این روز جهت حمایت از آنان و تلاش برای دسترسی به حقوق درمانی و دارویی و حقوق قانونی این بچه هاست. این روز برای انجمن بیماران"ام پی اس" ایران هم روز ویژه ایست و این روز را برای یادبود، اطلاع رسانی و آگاهی درباره MPS و و حمایت از این بیماری جشن می گیرند .
خانواده های بیماران "ام پی اس" از شما دوستان عزیز میخواهند امروز رسالت شما هم در جهت شناسایی این بیماری نادر و کم حمایت و تقریبا بی حمایت اطلاع رسانی باشد،
که بیماران "ام پی اس" بتوانند حق خودشان را بگیرند.
صدای بچه های بیمار "ام پی اس" باشیم تا بتوانند به اولین حق شان که درمان هست تا دیر نشده برسند.
داروهای پیوند بیماران ام‌پی‌اس با کوله‌پشتی و چمدان به ایران می‌رسد
سمیه جاهدعطائیان:
بچه‌های مبتلا به بیماری ام‌پی‌اس یا (موکوپلوساکاریدوز) اگر در سن طلایی یعنی زیر دوسالگی پیوند شده، برای پیشگیری و درمان عوارض‌های متعدد پوستی یا گوارشی بعد از پیوند، دارو و بسته‌های حمایتی دریافت کنند، می‌توانند به آغوش خانواده برگردند و علائم بیماری را هم مشاهده نکنند اما متأسفانه درحالحاضر این بیماران با سختی و مشقت‌های زیادی دست و پنجه نرم کرده و دارو یا بسته‌ای برای حمایت آنها در زمان پیوند و پس از آن وجود ندارد و هزینه‌های هرکدام از این بیماران به بیش از 500 میلیون تومان می‌رسد. در این ارتباط با «مهدی رحیمی» مسئول اجرائی تیم پیوند انجمن ام‌پی‌اس ایران گفت‌وگویی انجام دادیم و محورهای این مصاحبه را در ادامه ارائه کردیم تا همراه با آشنایی با مشکلات روز‌افزون این بیماران، به شناخت هرچند مختصری در مورد بیماری ام‌پی‌اس و چالش‌های آنها کمک کنیم.
* دو نوع مشکل دارو برای بیماران ام‌پی‌اس وجود دارد؛ داروهای مربوط به قبل از پیوند که به برخی از تیپ‌های بیماری تعلق می‌گیرد مثل آمپول فوسکارنت، آلدروزان، ناگلازیم که صرفا جنبه کنترل‌کننده دارند و به مهار یا درمان بیماری کمکی نمی‌کنند. به خانواده‌ها نیز در این زمینه اطلاع‌رسانی شده و انتظاراتشان از این داروها تعدیل شده است.
* تمام پیگیری‌های ما از وزارت بهداشت برای این است که بچه‌های مبتلا به ام‌پی‌اس زیر دوسالگی پیوند شوند. نمونه‌های بی‌شماری در این زمینه وجود دارد که بچه‌هایی که بالای سه، چهار سال بوده و پیوند شدند، نتیجه درست و مطلوبی دریافت نکرده و درواقع زمان را از دست دادند. تمام توصیه ما به خانواده‌ها این است که عمل جراحی پیوند قبل از سه‌سالگی انجام شود.
*نتیجه پیوند به وضعیت دارو بستگی دارد. داروهایی که قبل از شیمی‌درمانی و عمل پیوند برای سرکوب‌کنندگی ایمنی بدن مورد استفاده قرار می‌گیرد و داروهای حیاتی بعد از پیوند که برای کاستن یا پیشگیری از عوارض احتمالی و خطرناک پیوند مورد نیاز است مثل «نئوپوژن» برای بالابردن سلول‌های سفید و گلبول قرمز، داروی «فوسکارنت»، «جاکاوی»، آمپول و قرص سلسپت، همگی به سختی پیدا می‌شوند. قرص ساده‌ای مثل «وریکونازول» اصلا در بازار موجود نیست و باید تعداد زیادی از داروخانه را بگردیم و در‌نهایت به اشخاصی زنگ بزنیم تا بتوانیم داروها را پیدا کنیم.
*لیست و اسامی بیمارانی که قرار است پیوند شوند در وزارتخانه بهداشت و درمان موجود است و زمانی که بیماران آماده پیوند می‌شوند، باید تمام امکانات برایشان مهیا باشد اما متأسفانه بعد از پیوند بچه‌ها با ضعف‌ها و کاستی‌های بی‌شماری روبه‌رو می‌شویم که جان کودک را به خطر می‌اندازد. بچه‌ها پس از پیوند دچار عوارض شدیدی می‌شوند که ما در انجمن مجبور هستیم روزها و ساعت‌ها برای پیداکردن یک آمپول «فوسکارنت» که قبلا با رقم هشت، 9 میلیونی خریداری می‌کردیم، الان برای بیماران بیش از 28 میلیون تومان هزینه کنیم. ضمن اینکه ممکن است این دارو اصلا با این هزینه‌های نجومی پیدا هم نشود؛ متأسفانه در حوزه دارو برای بیماران و کودکان پس از پیوند بازار افسارگسیخته‌ای وجود دارد که نظارتی هم بر آن نیست.
*کیسه‌های فتوفرز که برای عوارض پوستی و گوارشی کودکان استفاده می‌شود به یورو خریداری شده. با رقم‌های نجومی که روز به روز در حال افزایش است و خانواده‌ها هر روز متحمل هزینه و سختی‌های فراوانی برای تهیه این کیسه‌ها می‌شوند. درحالحاضر رقمی بیش از 230 یورو باید برای تهیه کیسه‌های فتوفرز پرداخت کنیم و حتی اگر یک بیمار برای 20-15 جلسه هم به این کیسه‌ها نیازمند باشد، باید مخارج را تمام و کمال بپردازد و از سوی بیمارستان و وزارت بهداشت حمایتی نمی‌شود. شرایط به گونه‌ای سخت شده است که حتی نمی‌توانیم دو کیسه فتوفرز برای بیمار نیازمندی تهیه کنیم، درحالی‌که در بیشتر مواقع میزان تجویز پزشکان بسیار زیاد است.
*پزشکان در بیمارستان برای کودکان پیوندشده یا قبل از پیوند داروها و نسخه‌های ایرانی می‌دهند اما توصیه می‌کنند که نمونه‌های خارجی‌اش تهیه شود. نمونه‌های خارجی که با رقم‌های سرسام‌آور تهیه شده و خانواده‌ها را با هزاران دغدغه و نسخه به دست رها می‌کنند. خانواده‌ای که کودکش در بیمارستان جلوی چشمش درد می‌کشد.
*مهم‌ترین مشکل بیماران و کودکانی که برای پیوند در بیمارستان بستری می‌شوند، معضل داروهای کمیاب و نایاب است. وقتی پیوند شروع می‌شود، عوارض ناخواسته سختی بچه‌ها و خانواده‌ها را صد‌چندان می‌کند. خانواده‌ها تصور می‌کنند که با انجام عمل پیوند همه مشکلات به پایان می‌رسد درحالی‌که سختی‌ها آغاز می‌شود. بسته‌هایی که وزارت بهداشت برای این کودکان ارائه می‌دهد برای نیازهای آنها کافی نیست. تمام داروهایی که در زمان بستری برای بچه‌ها مورد نیاز است باید توسط خانواده‌ها تهیه شود. هزینه‌ها به تفکیک سرسام‌آور و غیرقابل پیش‌بینی هستند.
* هزینه‌های مربوط به مشاوره‌های قبل از پیوند برای خانواده‌ها نیز در کنار سایر هزینه‌های دارویی بسیار سرسام‌آور است. هزینه ویزیت- مشاوره در زمینه قلب، دندان، ریه، مغز و ... همه سرسام آور هستند و بیش از 50 -60 میلیون تومان هزینه دارد. هزینه‌های مربوط به واردشدن کودک به پروسه پیوند هم هزینه‌های دیگری دارد که در صورت مواجه‌شدن با عوارض پوستی و گوارشی می‌تواند هزینه‌ها را به بیش از 700 -800 میلیون تومان نیز افزایش دهد.
*داروهای مربوط به پیشگیری از عوارض پیوند نیز هزینه‌های بسیار سنگینی دارند. هزینه‌های میلیاردی که خانواده‌ها را از پا درآورده است. به همین دلیل از وزارت بهداشت می‌خواهیم که وقتی در این زمینه آگاه است و می‌داند که چه هزینه‌های سرسام‌آوری متوجه خانواده‌های بیماران است و طبق اعلام قبلی وزارت بهداشت هزینه‌های چندین میلیاردی می‌خواهد، از بیماران و کودکان حمایت کرده و بسته‌های مورد نیاز و کافی برای حمایت آنها در نظر بگیرند. ما حتی توقع نداریم و نمی‌خواهیم که وزارت بهداشت و دولت هزینه‌ها را تقبل کند. دولت می‌تواند این هزینه‌ها را در قالب بسته‌های 200 میلیونی، 150 میلیونی، 300 میلیونی در نظر گرفته و به این واسطه نیازی نباشد تا برای تهیه داروها، ارز از کشور خارج کرده و داروها را به شیوه‌های غیرمعمول تهیه کنیم.
*ما به عنوان نماینده‌هایی از انجمن ام‌پی‌اس از وزارت بهداشت می‌خواهیم که با توجه به جلسات متعددی که با آنها داشتیم به سن طلایی بچه‌هایمان برای عمل پیوند توجه کرده و اجازه ندهند که محدودیت‌ها باعث به تأخیر افتادن عمل پیوند شود. سن طلایی بچه‌ها برای انجام عمل پیوند زیر دوسالگی است و اگر مثل زمان حاضر که تعداد کودکانِ قرارگرفته در صف پیوند بیش از 70 نفر است و به خاطر هزینه‌ها و نبود داروی مورد نیاز، عمل پیوندشان متوقف شده است، سن این بچه‌ها به پنج‌سالگی و شش‌سالگی در حال افزایش بوده و عمل پیوند بر روی آنها بی‌نتیجه خواهد بود.
*تمام تلاش ما این است که بچه‌ها در زیر دوسالگی پیوند شوند. راه دیگری جز پیوند برای بچه‌های ام‌پی‌اس وجود ندارد در حالی که ترس و نگرانی خانواد‌ها از کمیابی و نبود دارو یا گرانی‌ها باعث به تأخیر افتادن عمل پیوند یا انصراف خانواده از پیوند شده است. وزارت بهداشت در این حوزه دغدغه‌ای نداشته و معضلات را پیگیری نمی‌کند. در این زمینه تعدادی نمونه موفق از نتیجه نهایی پیوند هم وجود داشته اما متأسفانه با روالی که سازمان غذا و دارو در حوزه پیوند پیش گرفته، سن و سال بچه‌ها رو به افزایش است. پیوند در بعد از دو، سه سالگی جواب قطعی ندارد ضمن اینکه هزینه‌های درمان و پیشگیری از عوارض هم بسیار بسیار بیشتر است.
*عمده‌ترین دارویی که برای پیشگیری از عوارض ناگهانی و خطرناک بعد از پیوند مورد نیاز است، «فسکارنت» بوده که توسط افراد ناشناس، دلال و... از کشورهای دیگر با چمدان و یا کوله‌پشتی از مرزهای کشور وارد می‌شوند و جان بچه‌ها را در مواردی به خطر می‌اندازند. بعضی مواقع با دوندگی و سختی‌های فراوانی یک آمپول به مبلغ 25 میلیون تومان خریداری کردیم اما در بیمارستان شاهد بازبودن پلمب دارو یا شکسته‌بودن آن شدیم در حالی که دارو به سختی و با دوندگی‌های فراوانی تهیه شده است. نمونه دیگر یک ورق قرص «جاکاوی» است که سال گذشته معادل هفت، هشت میلون تومان برای آن هزینه کردیم و قیمتی که حالا دلالان برای آن می‌دهند بیش از 50 میلیون تومان است که البته برای خریداری یا پیداکردن این دارو با همین مبلغ هنگفت هم باید دو، سه هفته دوندگی کنیم.
*وقتی قرار است هزینه‌های این‌چنینی برای تهیه دارو بدهیم اگر بتوانیم آنها را از منابع مطمئن مثل وزارت بهداشت تهیه کنیم، جان بیمارانمان به خطر نمی‌افتد. نه اینکه مجبور باشیم داروهای چمدانی با منابع نامشخص تهیه کنیم. اما تا به امروز جواب روشن و درستی در این زمینه از وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو دریافت نکردیم. در حالی که چندین جلسه هم با نماینده‌هایشان داشتیم و در مورد مشکلاتمان اطلاعات دقیقی ارائه کردیم.
*آزمایش‌هایی که برای اهداکنندگان پیوند انجام می‌شود هم رقمی معادل 35 میلیون تومان نیاز دارد. وزارت بهداشت می‌گوید که در این زمینه بسته‌هایی دارد اما وقتی به داروخانه و آزمایشگاه‌ها مراجعه می‌کنیم می‌گویند که نامه دارند اما مزایایی برای ارائه و حمایت ندارند. تمام وعده‌هایی که برای کارهای درمانی به بچه‌های ام‌پی‌اس در بیمارستان مفید یا مرکز طبی کودکان می‌دهند صرفا در حد نامه‌نگاری و قول‌هایی بوده که اگرچه روی آنها حساب کردیم اما در نهایت برنامه و حمایتی ندیدیم.
* تا قبل از پیوند این امکان وجود دارد که برای بیمار و کودک مبتلا به ام‌پی‌اس رقمی حدود 100- 150 میلیون تومان هزینه کنیم در حالی که تازه وارد پروسه ناشناس، غیرقابل پیش‌بینی و مهم‌تر از همه خطرساز پیوند می‌شویم؛ کمبود تخت بیمارستانی و اتاق آی‌سی‌یو یکی از همین موارد پیش‌بینی‌نشده است. با صراحت و مدرک اثبات می‌کنم که بیمار ما به دلیل نبود اتاق آی‌سی‌یو، درگیر مشکلات بعدی و جبران‌ناپذیری شده و در نهایت فوت کرده است.
*ما بیشتر از دو سال برای قانع‌کردن و رایزنی با مدیری در بدنه دولت و وزارت بهداشت دوندگی و تلاش می‌کنیم تا بتوانیم برای حمایت‌های دارویی بسته‌ای دریافت کنیم اما با گذشت دو سال، مدیر عوض شده و مسئولی روی کار می‌آید که حتی نام و نشان بیماری ام‌پی‌اس را هم نمی‌داند. نام بیماری را به اشتباه تلفظ می‌کنند و دوباره باید انرژی و زمان زیادی برای آگاه‌سازی مدیران صرف کنیم. این مسئله سخت‌ترین و هزینه‌بر‌ترین معضلی است که ما در بدنه سازمان غذا و دارو با آن مواجه می‌شویم.
*بسته‌های حمایتی اعلام‌شده توسط دولت که برای بیماران ام‌پی‌اس در نظر گرفته شده بسیار ناچیز است. بسته‌های 30 تا 60 میلیون تومانی کافی و جوابگو نیست. کودکان برای پیوند و قبل از پیوند هزینه‌های 300 میلیون تومانی به بالا دارند و اگر بچه درگیر عارضه پس از پیوند شود هزینه‌ها بسیار بسیار بیشتر می‌شود. وزارتخانه به ما قول مساعد برای پیگیری و حمایت می‌دهد در حالی که حمایتی در کار نیست و ما هر بار با مشکلات زیادی روبه‌رو هستیم. 95 درصد از خانواده‌هایی که بیمار و کودک مبتلا به ام‌پی‌اس دارند مشکلات اقتصادی فراوانی داشته و از نظر مالی و معیشتی در تنگنا قرار دارند.
* کارشناسان وزارت بهداشت به خوبی مطلع هستند که دو هزار خانواری که بیمار ام‌پی‌اس دارند از روستا و شهرهای دورافتاده کشور بوده و مشکلات بی‌شماری دارند. بسیاری از پزشکان هم در سرتاسر ایران با بیماری ام‌پی‌اس غریبه هستند و تجویز‌های اشتباهی دارند که جان بیماران را به خطر می‌اندازد. ما در حوزه بیماران ام‌پی‌اس مشکلات ریشه‌ای و زیادی داریم.
* مشکلات به اندازه‌ای ریشه‌ای است که به جرئت می‌توانیم بگوییم برای مبلغ دو میلیون تومان از تهیه یک نسخه از بچه‌ها هم سختی داریم. در اهواز برای تهیه یک نسخه پنج، شش میلیون تومانی ساعت‌های زیادی نمی‌دانستیم چه کنیم. حمایت وزارت بهداشت با وجود آگاه‌بودن از وضعیت بغرنج بچه‌ها، بسیار محدود و حمایت آشنایان، خیران هم به دنبال مشکلات اقتصادی و گرانی‌های اخیر بسیار کم شده است. تهیه هزینه 40 میلیون تومانی برای یک بسته قرص بسیار سنگین است آن هم برای خانواده‌ای که حتی کرایه اسنپ برای رسیدن به خانه‌اش را هم ندارد. تأمین این هزینه برای وزارت بهداشت دشواری خاصی ندارد اما خانواده‌ها توان پرداخت این هزینه را ندارند.
* سال گذشته پنج، شش نفر از کودکان مبتلا به ام‌پی‌اس را از دست دادیم. دلایل فوت آنها را می‌توانیم به صورت مستند ارائه دهیم. تعدادی از بیماران داخل بیمارستان فوت شدند و تعدادی هم به دلیل کمبود دارو، سختی در تهیه دارو جانشان را از دست دادند. از وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو می‌خواهیم که به داد بچه‌های ما برسند و اجازه ندهند که به دلیل کاستی‌ها، خانواده‌ها از پیوند بچه‌ها منصرف شوند.
* تا آنجا که می‌دانیم ارز دولتی برای این اقدام بود که بچه‌های ما در سن دوسالگی پیوند شوند اما این پروسه ارز دولتی آن‌قدر دست‌وپاگیر و سنگین شد که بیمار ما به صورت منظم نمی‌تواند این ارز را دریافت کند. نامه‌ای در این زمینه به وزارتخانه می‌دهیم که شش ماه بعد جوابش را می‌دهند. این شرایط اسفبار آن نتیجه مورد انتظار ما نبود و با بالاتررفتن سن و سال بچه‌ها امکان بهبودی‌شان با پیوند به زیر صفر رسیده و بی‌نتیجه است. اگر بچه‌ها قبل از دوسالگی پیوند نشوند، تمام اعضای بدنشان مثل دست، پا، سر، گوش حلق، ریه، کبد، طحالشان بزرگ می‌شود؛ بچه‌ها معلول حرکتی شدیدِ جسمی خواهند شد. هزینه‌های بعدی آن خیلی سنگین‌تر از هزینه‌ای است که قابل پیشگیری بود.
* با توجه به شرایط اقتصادی فعلی، به سختی می‌توانیم پنج میلیون تومان برای خریداری یک آمپول جمع کنیم. با این سختی‌ها به یک شماره شخصی، دلال و ناشناس زنگ می‌زنیم و برای تهیه یک آمپول پنج میلیون تومانی اصرار و حتی التماس می‌کنیم. از آن طرف هم دارو را نمی‌دهند و می‌گویند باید تمام چهار آمپول را تهیه کنید در حالی که ما فقط به یک آمپول نیاز داریم. بچه هم در اتاق آی‌سی‌یو و مراقبت‌های ویژه است و باید دارو را فوری برسانیم. برای به دست آوردن یک دارو باید با شماره‌های متعددی تماس بگیریم و دارو هر دست که می‌چرخد قیمت سرسام‌آور به خود گرفته و به دست ما می‌رسد. اگر قیمت دارویی سه میلیون تومان است، با رقم 28 به بالا به دست ما می‌رسد. این انصاف نیست؛ نمی‌دانیم که این معضلات دارویی تا کی و تا کجا ادامه خواهد داشت.
انتظار چندین ماهه بیماران ام‌پی‌اس برای دریافت داروی حیاتی
بیماران مبتلا به ام‌پی‌اس یا ««موکوپلی ساکاریدوز» که هر هفته به آنزیم‌درمانی نیازمند هستند، چند روز گذشته در اعتراض به عدم توزیع و تأمین دارو و توقف در مصرف منظم دارو مقابل ساختمان وزارت بهداشت تجمع کرده و خواستار دیدار با مسئولان شدند.
سمیه جاهدعطائیان: بیماران مبتلا به ام‌پی‌اس یا ««موکوپلی ساکاریدوز» که هر هفته به آنزیم‌درمانی نیازمند هستند، چند روز گذشته در اعتراض به عدم توزیع و تأمین دارو و توقف در مصرف منظم دارو مقابل ساختمان وزارت بهداشت تجمع کرده و خواستار دیدار با مسئولان شدند. آنها اگرچه به دیدار با هیچ یک از مسئولان و حتی نماینده‌ای از سوی وزارت بهداشت موفق نشدند اما وعده‌ای مبنی بر ترخیص هر چه سریع‌تر داروی بیماران از گمرک دریافت کردند. «فایزه وطن‌خواه» عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران ام‌پی‌اس که فرزند 13ساله مبتلا به بیماری مزبور دارد به خبرنگار «شرق» می‌گوید: «بیماران مبتلا به ام‌پی‌اس باید هر هفته به صورت منظم آنزیم‌درمانی شوند و این آنزیم‌درمانی هفتگی برای آنها بسیار حیاتی است. اما متأسفانه از چند هفته گذشته، داروی بیماران توزیع نشده است».
تأمین داروی بیماران ام‌پی‌اس بودجه می‌خواهد
او با اشاره به نگرانی فراوان خانواده‌ها از تأخیر در تأمین دارو ادامه می‌دهد: «تأمین داروی مورد نیاز بیماران ام‌پی‌اس در سالهای گذشته نیز با شروع ماه ژانویه به دلیل اوج مشکلات ارزی و ذخیره‌ای مشاهده می‌شود اما امسال بیشتر از یک ماه و از ماه آبان است که بیماران مبتلا آنزیم و داروی همیشگی را دریافت نمی‌کنند. از طریق انجمن و با پیگیری خانواده‌ها اعلام کردند که بودجه کافی برای تأمین دارو وجود ندارد. با اصرار و پیگیری بیشتر اعلام کردند که بانک مرکزی بودجه مربوطه را تخصیص نداده است و در آخرین پیگیری‌ها مشخص شد که داروی مورد نیاز از طریق شرکت مربوطه وارد کشور شده است اما حساب شرکت به دلیل بدهکاری دارویی به بانک، بلوکه شده و در نتیجه دارو از گمرک نیز ترخیص نشده است». «وطن‌خواه» عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران ام‌پی‌اس با انتقاد از سهل‌انگاری‌های به وجود آمده در توزیع داروی حیاتی بیماران یادآور می‌شود؛ «بیماران و خانواده‌ها از چند ماه گذشته پیگیر مطالبه‌مان برای دارو بودیم تا کار به تجمع مقابل وزارتخانه نرسد اما هر بار هم پاسخ بی‌نتیجه‌ای دریافت می‌کردیم. این بار خانواده‌هایی که فرزند مبتلا به بیماری ام‌پی‌اس دارند نگران پیشرفت بیماری فرزندشان هستند و نمی‌خواهند شاهد رنج بیش از پیش فرزندشان در برابر بیماری سخت و دردهای آن باشند».
جان بیماران ام‌پی‌اس با توزیع نامنظم دارو در خطر است
تأخیر در آنزیم‌درمانی بیماران را با مشکلات جبران‌ناپذیر و خطرناکی روبه‌رو خواهد کرد؛ «توزیع نامنظم و تأخیر در مصرف دارو مشکلات تنفسی بیماران را افزایش داده و سیستم ایمنی آنها را نسبت به گذشته، ضعیف می‌سازد. بدن‌درد‌های شدید، کمر و پا درد، بی‌حسی عضلانی و بسیاری از مشکلات دیگر در انتظار بیمارانی است که آنزیم‌درمانی‌شان متوقف شده است». به گفته این فعال حوزه افراد با نیازهای ویژه در حال حاضر اسامی و پرونده 535 بیمار در انجمن حمایت از بیماران ام‌پی‌اس ثبت شده و این تعداد با فوت 22 نفر از آنها به 513 نفر رسیده است. بدون شک این آمار بسیار بیشتر است چراکه خانواده‌های زیادی به دلیل نبود امکان اطلاع‌رسانی صحیح و منظم، از نوع بیماری و مشکلات اصلی فرزندشان مطلع نیستند. «وطن‌خواه» عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران ام‌پی‌اس با اعلام مشکلات بی‌شمار بیماران یادآور می‌شود؛ «مشکلات اسکلتی، کوتاه‌قامتی، مشکلات ریوی، کلیوی، قلبی، تنفسی، کبدی و... در بیماران مبتلا به ام‌پی‌اس وجود دارد. این بیماری به گونه‌ای پیش می‌رود که تمام اندام‌های حیاتی را درگیر می‌کند. توزیع نامنظم دارو هم از همین جهت نگران‌کننده است که مشکلات بیماران و خانواده‌ها را چندین برابر می‌کند. خانواده‌ها هر ماه نگران تأخیر در تأمین دارو هستند و علاوه بر مشکلات بیماری فرزندشان، فشارهای روحی و روانی زیادی را تحمل می‌کنند. خانواده‌هایی که فرزندان زیر دو سال و مبتلا به ام‌پی‌اس دارند نیز در صورت پیوند، با کمیابی یا هزینه‌های سرسام‌آور داروهای عوارض پیوند دست و پنجه نرم کرده و مشکلات فراوانی دارند. داروهای بعد از پیوند که برای کاهش یا پیشگیری از عوارض تجویز می‌شود، تحت پوشش بیمه نبوده و هزینه‌های غیر قابل پیش‌بینی و مضاعفی دارند.
بیماران ام‌پی‌اس در روستاها امکاناتی ندارند
به گزارش شرق، «موکوپلی ساکاریدوز» نوعی بیماری ژنتیکی- متابولیکی است که هیچ‌گونه درمان قطعی برای آن وجود ندارد؛ اما اگر در ابتدای بروز علائم به‌درستی تشخیص داده شود، می‌توان درمان را طولانی کرده و از بروز بسیاری از علائم شدیدتر جلوگیری کرد. این بیماری در خانواده‌هایی که ازدواج آنها به صورت فامیلی است، فراوانی بیشتری دارد. درحالحاضر بیش از600 بیمار قطعی مبتلا به بیماری MPS در کشور شناسایی شده و به دلیل رواج ازدواج‌های فامیلی در روستاها، تعداد بیماران در کشور بیش از هزار‌و 500 نفر است که یا بیماری فرزندان را مخفی می‌کنند و در مرحله انکار بیماری هستند یا شناخت دقیقی درباره آن ندارند. آمار ابتلا به بیماری MPS در شهر مشهد، خراسان شمالی، رشت و همچنین در جنوب کشور بسیار بالاتر از شهرهای دیگر برآورد شده است. نبود امکانات کافی در شهرستان‌ها به ویژه روستاها، دسترسی به امکانات را بسیار دشوار کرده است. بسیاری از بیماران در شهرستان‌ها زندگی می‌کنند و از نظر معیشتی در تنگنا بوده و نمی‌توانند هزینه‌های درمان را تأمین کنند. انجمن ام‌پی‌اس یا خانواده‌های حامی و توانمند، از طریق ارتباط با تعدادی از داروخانه‌های فعال در روستاها و مناطق محروم درصدی از هزینه پوشک بیماران و داروهای مکمل را به صورت ماهانه تقبل می‌کنند. تعدادی از خانواده‌ها نیز دو فرزند بیمار دارند و به‌سختی توان تأمین هزینه‌ها امکان‌پذیر است که در این صورت انجمن برای چگونگی حمایت و کمک از این خانواده‌ها تصمیم‌گیری می‌کند. چنانچه نمونه‌هایی از این خانواده‌ها نیز در مناطق محروم بسیار زیاد است.
کاهش عمر بیمارانی که به صورت نامنظم آنزیم می‌گیرند
«سارا نوری» مدیرعامل انجمن بیماران ام‌پی‌اس ایران نیز در گفت‌وگو با خبرنگار «شرق» اعلام کرده بود که بازه سنی بسیاری از بیماران مبتلا به ام‌پی‌اس، ۲۰ تا ۲۲ سال در ایران است؛ «متأسفانه وقتی دارو به این بچه‌ها نرسد، یا روند توزیع و تزریق دارو نامنظم باشد، قلب و ریه درگیری بیشتری پیدا کرده و تنفس برای بچه‌های مبتلا به ام‌پی‌اس سخت‌تر می‌شود. چنانچه آنزیم به شکل منظم به دستشان نرسد، واکنش‌هایی در بدن ایجاد شده و زمینه‌ساز مشکلات زیادی می‌شود و صددرصد بر کاهش عمر بیماران اثر دارد؛ به طوری که طول عمر نوع شدید بین چهار تا پنج سال، نوع متوسط ۱۱ تا ۱۲ سال و نوع خفیف بین ۲۸ تا ۳۰ سال است». او علت دشوار‌بودن تشخیص بیماری ام‌پی‌اس را نبود آگاهی میان پزشکان و خانواده‌ها می‌داند و «آشنانبودن پزشکان با بیماری ام‌پی‌اس» را مهم‌ترین علت عنوان کرده و ادامه می‌دهد: «هم خانواده‌ها با این بیماری آشنا نیستند و هم پزشکان اطلاعات سطحی دارند. علاوه بر اینکه انجمن اطلاع‌رسانی‌هایی در بستر بیمارستان، خانه‌های سلامت و... انجام می‌دهد اما شناخت کافی درباره آن وجود ندارد. مهم‌تر اینکه در بیماران تیپ 3 چون از سن هفت‌سالگی به بعد مشکلات مغزی در کودک ایجاد شده و در نهایت به زمین‌گیرشدن کودک منجر می‌شود، به همین دلیل با بیماری «سی‌پی» اشتباه گرفته شده و پزشکان به اشتباه تشخیص را بر این بیماری می‌گذارند». بیماران ام‌پی‌اس در کنار تزریق دارو و آنزیم‌درمانی باید از نظر وضعیت قلب و ریه نیز به صورت ماهانه بررسی شوند. بیماران مبتلا به دلیل خشکی مفاصل، هیدروسفاله‌شدن سر، کدورت قرنیه چشم و... نیاز به کاردرمانی و استفاده از دستگاه‌هایی دارند که تمام اینها هزینه‌بر است. در حال حاضر مراکز دولتی در راستای ارائه بسته‌های درمانی به بیمارانِ صعب‌العلاج، کار توانبخشی و کاردرمانی بیماران مبتلا به ام‌پی‌اس را به صورت رایگان یا دریافت هزینه‌های ناچیز انجام می‌دهند اما به گفته خانواده‌ها، کیفیت ارائه خدمات در مراکز دولتی بسیار پایین بوده و نتایج اثربخشی به دنبال ندارند.